高血压线粒体肌病的治疗：REN001获得FDA孤儿药称号
2022-01-03 06:10 来源：邵阳男科医院
Reneo Pharmaceuticals今日宣告，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予该新公司的主要候选药品REN001用药原发性真核细胞关节病（PMM）的寡妇药称号。该新公司还宣告了近期完成的针对PMM病患者的REN001临床的全力结果。
REN001是一款必需性PPARδ激动剂，可用药还包括PMM在内的遗传性关节病。PMM是真核细胞基因突变所致的严重影响疾病，PMM病患者的关节肉系统通常会攀升，对日常系统产生不利于影响，并且病患者寿命会缩短。以外尚有FDA准许的用于用药PMM的药品。
Reneo Pharmaceuticals首席执行官Niall O’Donnell博士说：“身患真核细胞原发性关节病的病患者的贫困受到很多方面的影响”。Reneo对身患真核细胞基因缺陷和关节哮喘的PMM病患者完成了为期12周的临床试验（REN001研究成果）。病患者每天口服一次REN001，大多数病患者必需参予另外的36周开放标签延伸研究成果。REN001研究成果调研了步行测试和一些症状问卷的结果，该研究成果的安全性性样本表明，REN001在PMM病患者中是安全性的且耐受性不错。
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